Эмнэлзүйн туршилтууд саркоматай өвчтөнүүдийн эмчилгээний сонголтыг өөрчлөх үү?

Эмийн нээлт, хөгжлийн сүүлийн үеийн дэвшил нь хорт хавдрын олон төрлийг эмчлэх боломжтой эмчилгээг өөрчилсөн. Жишээлбэл, хорт хавдартай өвчтөнөөс цуглуулж, дараа нь лабораторид өөрчилсөн CAR T эсүүд нь зарим хорт хавдрын эсийг нарийн чиглүүлэх боломжийг олгодог рецепторыг илэрхийлдэг нь олон төрлийн лимфомын эмчилгээнд зориулагдсан байдаг. 50% -иас дээш бүрэн ангижрах түвшинг багтаасан хариу урвалын түвшин. Өөр нэг "цусны" хорт хавдар болох олон миелома өвчнийг эмчлэхэд мэдэгдэхүйц ахиц дэвшил гарсан бөгөөд FDA сүүлийн XNUMX жилийн хугацаанд арав гаруй шинэ эмийг зөвшөөрчээ. Үүний үр дүнд шинээр оношлогдсон, дахилттай өвчтэй өвчтөнүүдийн эмчилгээний загвар өөрчлөгдсөн.

Дээр дурьдсан хорт хавдар, миелома, лимфома нь гематологийн хорт хавдар бөгөөд энэ нь гарал үүслийн эс нь цусны бүрэлдэхүүн хэсэг болох эс гэдгийг харуулж байна. Сүүлийн үеийн олон тооны зөвшөөрлөөс харахад гематологийн хорт хавдрыг эмчлэх шинэ эм боловсруулах амжилтын түвшин нь мэдрэл, ревматологи, зүрх судлал зэрэг анагаах ухааны олон эмчилгээний салбаруудын дунд хамгийн өндөрт тооцогддог.

Гэсэн хэдий ч хатуу хавдар, тухайлбал элэг, холбогч эд, тархинд үүсдэг хавдрын эмчилгээний дэвшил цөөхөн хэвээр байна. Цусны хорт хавдрын амжилтаас эрс ялгаатай нь хатуу хавдрын эм боловсруулах амжилтын хувь нь анагаах ухаанд олон эмчилгээний чиглэлээр хамгийн бага хэвээр байна.

Энэ нь ялангуяа саркома буюу холбогч эдийн хорт хавдартай холбоотой бөгөөд АНУ-д жил бүр 15,000 орчим шинэ хорт хавдрын тохиолдлыг эзэлдэг. Энэ төрлийн хорт хавдрын эмчилгээнд ахиц дэвшил гарахгүй байгаагийн нотолгоо болохын хувьд саркома өвчнийг эмчлэхэд хамгийн үр дүнтэй эм болох доксорубициныг 1975 онд баталсан гэдгийг хүлээн зөвшөөрөх нь үнэхээр сэтгэл хөдөлгөм юм! Мөн энэ баримт нь өндөр тэсвэрлэх чадвар, бат бөх үр дүнтэй байдлыг илэрхийлдэггүй. Доксорубициныг "Улаан чөтгөр" гэж нэрлэдэг бөгөөд энэ нь судсаар тарих уутанд улаан өнгөтэй, тэсвэр муутай, цус багадалт, цусны цагаан эсийн тоо бага байдаг нь халдвар авах, зүрхний дутагдал, дотор муухайрах, бөөлжих, суулгах зэрэг шинж чанартай байдаг. хоруу чанар. Энэ бүх эрсдэлийг харгалзан та үр дүнтэй байдлын хувьд мэдэгдэхүйц өсөх болно гэж найдаж болох боловч шинээр оношлогдсон саркоматай өвчтөнүүдийн хариу урвалын хувь ойролцоогоор 17% байдаг бөгөөд тэдгээр нь тохиолдсон үед хариу үйлдэл нь түр зуурынх байдаг.

Доксорубицин (галд тэсвэртэй өвчин гэж нэрлэдэг) дээр өвчний даамжрах явцын дараа ахисан саркомын өвчтөнүүдийн эмчилгээний сонголтууд нь бүр ч таатай биш юм. Жишээлбэл, саркомын том дэд төрөлд ялгагдаагүй плеоморф саркома буюу UPS-д галд тэсвэртэй өвчтэй өвчтөнүүдэд зориулсан FDA-аас зөвшөөрөгдсөн цорын ганц эм болох Votrient® нь 4% -ийн хариу урвалтай бөгөөд элэгний үхэлд хүргэж болзошгүй хордлогын талаар анхааруулдаг.

Эмийн шинэ бүтээн байгуулалт зайлшгүй шаардлагатай байгаа энэ хуурай газар нутагт эмийн зарим компаниуд гайхалтай хангагдаагүй эмнэлгийн хэрэгцээг хангах сорилтыг даван туулж байна. Жишээлбэл, миний компани болох TRACON Pharmaceuticals хяналтын цэгийн дарангуйлагч энвафолимабыг галд тэсвэртэй UPS-тэй өвчтөнүүдийг хамруулсан туршилтанд судалж байна. Opdivo®, Keytruda® зэрэг хяналтын цэгийн дарангуйлагчид нь өвчтөний хорт хавдартай тэмцэх дархлааны системийг идэвхжүүлдэг бөгөөд одоо хорь гаруй төрлийн хорт хавдрын үед зөвшөөрөгдсөн боловч саркомад байдаггүй. Энэ эмийн ангилал нь саркомад идэвхтэй байдаг гэсэн мэдээлэлд үндэслэн туршилтын зорилго (ENVASARC гэж нэрлэдэг) нь эдгээр өвчтөнүүдэд Votrient-ийн үзүүлсэн хариу урвалын түвшингээс гурав ба түүнээс дээш дахин их хариу өгөх явдал юм.

Boehringer Ingelheim BI 907828 нарийн эмийн нэр дэвшигчийг судалж байгаа бөгөөд энэ нь саркомын өөр нэг гол дэд төрөл болох липосаркома (өөхний эсээс гаралтай саркома)-д сонгомол идэвхжсэн замыг чиглүүлдэг бөгөөд Brightline-2-ийн 3/1-р туршилтын туршилтаар амьд үлдэх хугацааг уртасгах зорилготой юм. доксорубицин. Эцэст нь, Inhibrx өөр нэг 109-р шатны туршилтанд (ChonDRAgon гэж нэрлэгддэг) хондросаркома (мөгөөрсний эсээс гаралтай саркома) саркомын дэд хэвшинжийн INBRX-3 нарийн эмийн нэр дэвшигчийг судалж байна. Энэ тохиолдолд туршилтыг плацебо буюу чихрийн эмтэй харьцуулахад амьд үлдэх хугацааг уртасгах зорилготой бөгөөд энэ нь галд тэсвэртэй саркомыг эмчлэх одоогийн сонголтууд хангалтгүй байгааг онцолж байна.

Саркомыг эмчлэх үр дүнтэй, тэсвэрлэх чадвартай эмчилгээ дутагдаж байгааг арилгахын тулд эдгээр компаниудаас эмнэлзүйн туршилтын мэдээллийг хүргэх нь удахгүй ирэх боломжгүй юм. Саркома нь шинэ эмчилгээ хийх хамгийн чухал хангагдаагүй хорт хавдрын төрлийг илэрхийлж болох бөгөөд бид хамгийн үр дүнтэй эмчилгээ болох доксорубицин 50 насны төрсөн өдрөө тэмдэглэхээс өмнө илүү сайн шийдлийг гаргах ёстой.