хөөрхөн
19 оны 2022-р сарын 1-ний өдөр FDA-ийн Хавдар судлалын эмийн зөвлөх хороо (ODAC) Хятадын "би ч гэсэн" эм үйлдвэрлэгчдэд Хятадаас авсан мэдээлэл нь АНУ-ын зах зээлд нэвтрэх боломжийг олгоно гэж найдаж ноцтой цохилт өгсөн. Хятадад өвчтөнүүдийг хамруулсан туршилтаас 3-р үе шатны эерэг мэдээлэл гарсан ч уушигны хорт хавдрын эсрэг Эли Лилли болон Инновент нарын PD-XNUMX эсрэгбие синтилимабыг зөвшөөрөхгүй байхыг ODAC бараг санал нэгтэй шийдвэрлэжээ.
Синтилимаб нь Keytruda (Merck-ээр худалдаалдаг), Opdivo (Bristol Myers Squibb-д худалдаалдаг), Tecentriq (Roche-д худалдаалдаг)-тай ижил PD-(L)1 замыг дарангуйлдаг хяналтын цэгийн дарангуйлагч бөгөөд бүгд эмчилгээнд хэрэглэхийг зөвшөөрсөн. уушигны хорт хавдар. Гэсэн хэдий ч ORIENT-3-ийн 11-р шатны туршилтанд синтилимабыг эдгээр эмтэй харьцуулж үзээгүй. Үүний оронд үүнийг химийн эмчилгээнд нэмж, дангаар нь хими эмчилгээтэй харьцуулсан бөгөөд энэ нь АНУ-д ашиггүй төдийгүй ёс зүйгүй судалгааны загвар юм. АНУ-д Keytruda шиг PD-(L)1 дарангуйлагчид уушигны хорт хавдрыг эмчлэх стандарт эмчилгээ юм. Өвчтөнүүдийг эдгээр хяналтын цэгийн дарангуйлагч, тэр дундаа клиник туршилтын хяналтын хэсэгт хэрэглэхийг хориглох нь буруу үйл ажиллагаа гэж үзнэ.
Эмийн хөгжлийн "би ч гэсэн" загвар нь олон арван жилийн турш эмийн үйлдвэрлэлийн дуртай загвар байсаар ирсэн. Хэтэрхий удаан хугацаанд эмийн компаниуд шинэ үйл ажиллагааны механизмыг баталгаажуулсан өөр компаниас гаргасан эмийн амжилтад тулгуурлан энэ ажилд нэгдсэн. Эдгээр "би ч гэсэн" эмүүд нь анхдагч зэрэглэлийн эмтэй ижил төстэй үндсэн үйл ажиллагааны механизмтай боловч патентын зөрчилгүйгээр патентын хамгаалалтыг хангахуйц химийн хувьд ялгаатай байдаг. Харамсалтай нь тэдгээр нь нэгдүгээр зэрэглэлийн эмийн үр нөлөө, аюулгүй байдлыг сайжруулах боломж багатай байдаг.
"Би ч бас" эмийн бүтээн байгуулалт яагаад ийм алдартай болсон бэ? Энэ нь харьцангуй бага эрсдэлтэй, өндөр ашиг олох боломжийг олгодог бөгөөд энэ нь олон эмийн компаниуд ширээний ард суух боломжийг олгодог. Нэг ёсондоо эмийн компани нь нэгдүгээр зэрэглэлийн эмэнд нэр дэвшигчийг бий болгохтой холбоотой эмнэлзүйн эрсдлийг удирдахын оронд өөр компанийн патентыг тойрч гарахын тулд хөрөнгө оруулалт хийх нь илүү үр ашигтай. Өнөөдөр улам олон эмийн нөөцийг өвчтөний томоохон популяцид чиглэсэн эм боловсруулахад зориулж байна; одоо байгаа ашгийн бялууны зүсмэлийг шүүрэн авахын тулд түрэмгийлэн худалдаалж болох эм.
Доктор. FDA-аас Паздур, Сингх нар нийтлэлдээ энэ асуудлыг тодорхой бичсэн байна Лансегийн хавдар:
"Хятад улсын эмнэлзүйн мэдээлэлд тулгуурласан одоогийн олон программууд нь өмнө нь хийгдсэн олон бүс нутагт хийгдсэн клиник туршилтуудтай төстэй бөгөөд АНУ-ын зөвшөөрлийг авчирсан тул хангагдаагүй хэрэгцээг хангахгүй байна. Эдгээр эмийн ихэнх нь хяналтын цэгийн дарангуйлагч эсрэгбие юм; Хятадын Мансууруулах бодисын үнэлгээний төвөөс энэ ангилалд хамаарах 100 гаруй шинэ төрлийн эмийн судалгааг дурджээ.
"Би ч бас" загварт хамгийн их ялагдал хүлээсэн хүмүүс бол эмийн бүтээн байгуулалтад зарцуулж буй олон тэрбум долларын ашиг тусыг ховорхон олж хардаг өвчтөнүүд юм. Ижил төстэй үйл ажиллагааны механизмтай олон эм байгаа нь эмийн үнийг бууруулна гэж үндэслэлтэй тооцоолж болох ч энэ нь тийм биш юм. АНУ-д хяналтын цэгийн дарангуйлагчтай нэг жилийн эмчилгээ нь маркетингийн компаниас үл хамааран ~150,000 долларын үнэтэй байдаг. Үнэн хэрэгтээ Opdivo-ийн үнэ өнөөдөр 2014 онд анх батлагдсан үеийнхээс өндөр байна, гэхдээ тэр цагаас хойш өөр зургаан PD-(L)1 хяналтын цэгийн дарангуйлагч батлагдсан.
"Би ч гэсэн" эмийн хөгжил нь нэгдүгээр зэрэглэлийн эмчилгээний үр дүнд бий болсон ашгийн бялууны нэг хэсгийг сийлбэрлэхээс цааш урагшилж, анх зөвшөөрөгдсөн эмээр үйлчилдэггүй өвчтөний популяцийг хөгжүүлэхэд л өвчтөнүүд ашиг тусаа өгдөг. Нэгдүгээр зэрэглэлийн эмтэй харьцуулахад миний эм нь эмнэлзүйн үр нөлөөг харуулах хүртэл энэ нь үндсэндээ "хэнд хамаатай" эм юм: мэдэгдэж буй механизм дээр суурилсан батлагдсан эм бөгөөд өвчтөний үр дүнг сайжруулдаггүй.
Хавдар судлалын хувьд илүү үр дүнтэй эмчилгээ хийх зайлшгүй шаардлагатай байгаа хорт хавдар багатай, хангагдаагүй хэрэгцээтэй өвчтөний олон хүн ам байдаг. Гэсэн хэдий ч эдгээр хорт хавдрын популяци нь уушигны хорт хавдраас хамаагүй ховор байж болох тул эмийн компаниудын тэргүүлэх чиглэл биш юм. -д дурдсанчлан Шаардлагагүй зардал, TRACON Pharmaceuticals өөр арга барилтай. Зөвшөөрөгдсөн хяналтын цэгийн дарангуйлагч(ууд)-аар аль хэдийн сайн үйлчилдэг эмийн бэлдмэлийг боловсруулахын оронд TRACON нь саркомын үед хамгийн сайн шалгагч дарангуйлагч энвафолимабыг боловсруулж байна. "Эм" нь 50 гаруй жилийн өмнө нээсэн химийн эмчилгээ юм. Энвафолимабын хамгийн сайн боломж нь эмчийн өрөөнд арьсан дор гучин хоёр дахь удаагаа тарилга хийдэг (ханиадны эсрэг вакцинтай адил) юм.
Энэ нь одоогоор батлагдсан хяналтын цэгийн дарангуйлагчдыг судсаар тарьж хэрэглэдэг тул дусаах төвд хагас өдрийн айлчлал хийхтэй харьцуулахад хэрэглэхэд илүү тохиромжтой арга юм. Дараа нь TRACON-ийн зорилго нь саркомын өвчтөнүүдэд зориулсан анхны хяналтын цэгийн дарангуйлагчийг батлах бөгөөд энэ нь хэрэглэхэд хялбар байдлаараа ангиллын хамгийн сайн эмчилгээ бөгөөд одоогоор батлагдсан саркомын эмчилгээтэй харьцуулахад илүү аюулгүй, илүү үр дүнтэй болохыг харуулах явдал юм.
FDA-аас саяхан Эли Лилли, Инновент нарт өгсөн анхааруулга нь эмийн компаниудын эрүүл мэндийг хүлээн авч, хорт хавдартай өвчтөнүүдэд ашиг тус хүртэх нь тэдний тэргүүлэх чиглэлүүдэд анхаарлаа хандуулах болно гэж найдаж байна.
Эх сурвалж: https://www.forbes.com/sites/forbesbooksauthors/2022/02/23/the-fda-delivered-a-big-win-for-innovation-against-foreign-me-too-drug-makers/