QURE Stock Rockets нь FDA-аас хамгийн үнэтэй эмээ баталсны дараа

Хүнс, эмийн удирдах газар саяхан хамгийн үнэтэй эм болох гемофилийн В генийн эмчилгээг зөвшөөрөв Карлайл компаниуд (CSL) болон UniQure (КУР) - мөн QURE-ийн хувьцаа Лхагва гарагт өссөн байна.

X

Үүний зэрэгцээ, БиоМарин (БМРНFDA нь гемофили А генийн эмчилгээг хэлэлцэх зөвлөх хорооны хурал хийхгүй гэж мэдэгдсэний дараа хувьцаанууд гарч ирэв. Эдгээр зөвлөхүүд туршилтын эмийн ашиг тус, эрсдлийн талаар ярилцсаны дараа FDA-д заавал биелүүлэх шаардлагагүй зөвлөмж өгдөг. BioMarin-ийн Roctavian нь Европт аль хэдийн батлагдсан.

On өнөөдрийн хөрөнгийн зах зээл, QURE-ийн хувьцаа 14.6%-иар өсч 26.36 болсон байна. Энэ нь мягмар гаригт 7.1%-иар өссөн хувьцааны ханшийг сунгасан юм. Хувьцаа тэргүүлсэн a худалдан авах цэг дагуу 25.91 нь нэгтгэх гарч MarketSmith.com.

BioMarin-ийн хувьцаа 7.3%-иар өсч 97.79-д хүрчээ. Энэ нь БиоМарины хувьцааг а-аас гарахад түлхэв давхар ёроолтой суурь 92.86-ийн оруулгатай.

QURE хувьцаа: Үнэ нь хүлээлтээс дээгүүр байна

UniQure-ийн дусаахыг одоо IX хүчин зүйлийн эмчилгээ гэж нэрлэгддэг гемофили В өвчтэй, эсвэл үхэлд хүргэж болзошгүй цус алдалт эсвэл ноцтой цус алдалтын түүхтэй өвчтөнүүдэд зөвшөөрдөг. Нэг удаагийн 3.5 сая долларын өртөгтэй Карлайл, ЮниКюре нар уг эмийг эдгээнэ гэж найдаж байна.

Шинжээчдийн үзэж байгаагаар энэхүү зөвшөөрөл нь дараагийн шатанд Карлайлтай хамтран ажиллахаас өмнө Hemgenix-ийг анх хөгжүүлж байсан UniQure компанийн хувьд хамгийн сайн хувилбар юм. Шошго нь эмчилгээг тодорхой өвчтөний цөөрөмд хязгаарладаггүй эсвэл "хар хайрцаг" гэсэн анхааруулгыг агуулдаггүй.

"Гемофилийн генийн эмчилгээний зөвшөөрлийн талаарх тодорхойгүй байдал болон хөрөнгө оруулагчдын болгоомжлолыг харгалзан бид үүнийг UniQure-д эерэг нөлөө үзүүлж, түүхийн эрсдэлийг бууруулах гол зүйл гэж бид бодож байна" гэж UBS-ийн шинжээч Элиана Мерл лхагва гарагт хийсэн тайландаа хэлэв.

3.5 сая долларын үнэ нь Клиник, эдийн засгийн хяналтын хүрээлэнгийн зөвлөмжөөс дээгүүр байна. Ашгийн бус байгууллага хамгийн их хэлсэн гемофилийн генийн эмчилгээ 2.5 сая долларын өртөгтэй байх болно. Уг тайланд удирдлагуудын тайлбар дээр үндэслэн 2-3 сая долларын үнийг судалсан.

SVB Securities-ийн шинжээч Жозеф Шварц таамаглаж байснаас өндөр үнэ нь гемофили В-тэй өвчтөнүүдийн цөөн тооны хүн амыг эзэлж магадгүй гэж мэдэгдэв. Гэсэн хэдий ч тэрээр энэ зөвшөөрлийг ойр ойрхон цус алддаг өвчтөнүүдэд эерэг зүйл гэж үзэж, "ачаалтай урьдчилан сэргийлэх эмчилгээ" шаардлагатай гэж үзэж байна.

Hemgenix дусаах дараа өвчтөнүүд гурван цагийн турш хяналтанд байх болно. Дараа нь элэгний болзошгүй хүндрэлийг ажиглахын тулд долоо хоног бүр гурван сарын турш хяналтанд байх шаардлагатай. Шварц IX хүчин зүйлээр урьдчилан сэргийлэх эмчилгээг долоо хоног бүр хийдэг болохыг тэмдэглэжээ.

"Бид эдгээр хяналтын шаардлагууд нь утга учиртай бөгөөд хүчин зүйлийн эмчилгээ, цус алдалт, үе мөчний эвдрэлээс удаан хугацаагаар чөлөөлөгдөх үнэ цэнэтэй золиослол болно гэж бид үзэж байна" гэж тэр илтгэлдээ дурджээ.

Тэрээр QURE хувьцааны үнэлгээгээр илүү өндөр үнэлгээтэй.

UniQure-ийн бусад генийн эмчилгээний хүчин чармайлт

Хэлэлцээрийн дагуу Карлайл нь Hemgenix-ийг арилжаанд оруулах үүрэгтэй. Хариуд нь UniQure 1.5 тэрбум долларын нэмэлт төлбөр, 20%-иас бага насны дунд үеийн борлуулалтын нөөц ашигласны төлбөр авах болно. UniQure нь үйлдвэрлэлийн эрхтэй.

"Бид зөвшөөрлийг () UniQure-ийн ирээдүйн мөнгөн гүйлгээний боломжийн эрсдэлийг бууруулах гол арга хэмжээ гэж харж байна" гэж Шварц хэлэв. "Бид бас энэ нь гемофили А-д BioMarin-ийн Roctavian-ийн зөвшөөрөгдөх боломжтой гэж бид бодож байна."

Энэхүү зөвшөөрөл нь генийн эмчилгээний бусад чиглэлээр UniQure-ийн хүчин чармайлтад итгэх итгэлийг өгч магадгүй юм. Хөрөнгө оруулагчид Хантингтоны өвчинтэй холбоотой компанийн ажилд илүү болгоомжтой ханддаг байх. UniQure-ийн судалгаанд хамрагдсан 14 өвчтөний гурав нь ноцтой гаж нөлөө үзүүлсэн.

UBS-ийн шинжээч Мерле хэлэхдээ "1 болон 2-р шатны шинэчлэлтийг 2023 оны XNUMX-р улиралд хийхээр төлөвлөж байгаа бөгөөд функциональ (зорилгууд)-ын талаарх анхны мэдээлэл бүхий хөтөлбөрт мэдээллийн хурдасгуур болж чадна гэдгийг бид тэмдэглэж байна."

Тэрээр QURE хувьцааны үнэлгээг худалдан авч, зорилтот үнээ 42-өөс 40 болгож өсгөсөн.

Аллисон Гэтлиныг Twitter дээр дагаарай @IBD_AGatlin.

Чамд таалагдах боломжтой:

Medtronic улирлын хоцрогдолтойгоор хоёр жилийн доод түвшинд хүрсэн - Гэхдээ шинжээчид тод цэгүүдийг хайж байна

Гилеадын хорт хавдрын бизнес яагаад хувьцаагаа халуурах хэмжээнд хүргэж байгааг харна уу

IBD-ийн тэргүүлэгчдийн самбараар цаг тухайд нь худалдаж авах, зарах

Худалдаж авах, үзэх хувьцаа: Топ IPO, том, жижиг таг, өсөлтийн хувьцаа

IBD-ийн урт хугацааны удирдагчидтай хамтран ажиллах хамгийн сайн урт хугацааны хөрөнгө оруулалтыг хайж олох