Альцгеймерийн эмийг үйлдвэрлэгч Leqembi энэ зун FDA-аас бүрэн зөвшөөрөл авна гэж найдаж байна

Японы эм үйлдвэрлэгч Иисай Хүнс, эмийн захиргаа энэ зун Альцгеймерийн эмчилгээний Leqembi-ийг бүрэн зөвшөөрнө гэж найдаж байгаа бөгөөд энэ нь Medicare-ийн дагуу үнэтэй шинэ эсрэгбие авах боломжийг өргөжүүлэх болно.

АНУ-ын Гүйцэтгэх захирал Иван Чеунг хэлэхдээ, XNUMX-р сард түргэвчилсэн зөвшөөрөл олгосон FDA нь Альцгеймерийн эрт үеийн эмчилгээ хэрхэн сайжирч байгааг нотлох "нэн тэргүүний хяналт"-ыг түргэн шуурхай хийвэл XNUMX-р сард бүрэн зөвшөөрөл өгөх болно.

Cheung Пүрэв гаригт CNBC-д өгсөн ярилцлагадаа "Бид яг таван сарын дараа байгаа тухай шууд утгаараа ярьж байгаа тул бид яг одоо CMS-тэй яаралтай ажиллаж байна" гэж хэлэв. Medicare болон Medicaid Services төвүүд нь Эйсайгийн жилийн 26,500 долларын үнэтэй Лекембиг Альцгеймерийн эхэн үед оношлогдсон өвчтөнүүдэд хэр өргөн хүрээнд хамруулахыг тодорхойлох холбооны агентлаг юм.

Тус эмийг боловсруулсан компани Биоген, 100,000 хүн Альцгеймерийн эрт оношлогдож, 2026 он гэхэд Leqembi-д хамрагдах боломжтой болно гэж тооцоолж байгаа ч оношлогдоогүй хүмүүсийн тоо бараг илүү байх болно.

Альцгеймерийн нийгэмлэгийн тооцоолсноор 2,000 ба түүнээс дээш насны 65 гаруй хүн өдөрт энэ өвчний улмаас хөнгөн, дунд зэргийн сэтгэцийн хомсдолд орж, Leqembi-д хамрагдах боломжгүй болжээ.

Альцгеймерийн эхэн үе нь ихэвчлэн 65 ба түүнээс дээш насны хүмүүст тохиолддог бөгөөд энэ нь танин мэдэхүйн сулрал болон бусад асуудлуудыг үүсгэдэг. Leqembi энэ популяцид өвчний явцыг удаашруулна гэж амласан боловч тархи хавагнах, цус алдах эрсдэлтэй.

Medicare 2022 оны XNUMX-р сард нийтэлсэн удирдамж нь Альцгеймерийн эмийн хамрах хүрээг хязгаарладаг Leqembi зэрэг өвчин үүсгэдэг товруунд чиглэсэн эсрэгбиеийн эмчилгээ хийдэг. Eisai-ийн одоогийн түргэвчилсэн зөвшөөрлийн статусын дагуу Medicare нь зөвхөн FDA эсвэл Үндэсний эрүүл мэндийн хүрээлэнгээс зөвшөөрсөн эмнэлзүйн туршилтанд хамрагдсан хүмүүсийн зардлыг нөхөх болно.

Эйсайд байна Гурав дахь шатны туршилтаа дуусгасан мөн өвчтөн бүртгэхээ больсон. Энэ нь маш чинээлэг хүмүүсийг эс тооцвол энэ эм одоогоор ихэнх хүмүүст боломжгүй гэсэн үг юм. Cheung хэлэхдээ, компани нь Leqembi-г Medicare-д хамруулж чадсан өвчтөнүүдийн талаар одоогоор мэдэхгүй байна.

Хэдийгээр FDA-ийн "нэн тэргүүнд анхаарах" үйл явцын дагуу бүрэн зөвшөөрөл авсан ч Medicare нь Medicare болон Medicaid холбооны эрүүл мэндийн даатгалын хөтөлбөрүүдийг хэрэгжүүлдэг CMS-ээс баталсан судалгааны судалгаанд хамрагдсан өвчтөнүүдийн хамрах хүрээг хязгаарлаж магадгүй юм.

Тус компани XNUMX-р сард XNUMX-р шатны бүх мэдээллээ бүрэн батлах өргөдлөө өгсөн бөгөөд XNUMX-р сард FDA-аас тус агентлаг өргөдлийг хүлээн авах эсэх талаар хариу сонсох ёстой. Хэрэв агентлаг Leqembi-ийн өргөдлийг нэн тэргүүнд хянан үзэхээр шийдсэн бол зургаан сарын дотор эцсийн шийдвэрийг гаргах боломжтой.

Эмнэлзүйн туршилтаас илүү өргөн хүрээг хамарсан CMS-ээр дэмжигдсэн судалгааны ажилд оролцохыг зөвшөөрсөн Medicare-ийн ашиг хүртэгчид Leqembi бүрэн зөвшөөрөл авсан тохиолдолд хамрагдах болно. Гэхдээ хэрэв агентлаг эмчилгээг дэмжих нотолгоо өндөр байгааг тогтоовол CMS илүү өргөн хүрээг хамарч магадгүй, ямар ч хязгаарлалтгүй байж магадгүй гэж Чеун хэлэв.

"Өндөр түвшний нотолгоотой бол ... хязгаарлалт нь маш хязгаарлагдмал байх ёстой, эсвэл бүр хязгаарлалтгүй байх ёстой, энэ бол Эйсайгийн байр суурь" гэж Чеун хэлэв. "Бид Medicare-ийн ашиг хүртэгчид Leqembi-д саадгүй нэвтрэх, өргөн, хялбар хандах боломжтой байх ёстой, учир нь өгөгдөл нь эдгээр шалгуурыг хангасан байх ёстой" гэж тэр хэлэв.

Хэрэв Medicare хамрах хүрээг үргэлжлүүлэн хязгаарлавал хөдөө орон нутгийн иргэд эмнэлгийн байгууллага, их дээд сургуулиуд томоохон хотуудад төвлөрч байгаа тул сул талтай тулгарах болно.

Энэ сард Конгрессын 70 гаруй гишүүн Эрүүл мэндийн нарийн бичгийн дарга Xavier Becerra болон CMS-ийн администратор Чикита Брукс-ЛаСур нарыг Америк даяар илүү нэвтрэх боломжийг хангах үүднээс Лекембигийн хамрах хүрээний хязгаарлалтыг хөнгөвчлөхийг уриалав.

"Хөдөө орон нутагт болон тусламж үйлчилгээ муутай газар амьдардаг өвчтөн, ар гэрийнхэн, асран хамгаалагчид эмчилгээнд хамрагдах ижил боломжоор хангагдсан байх ёстой." хууль тогтоогчид бичжээ. "Medicare-ийн ашиг хүртэгчид туршилтыг зохион байгуулдаг хязгаарлагдмал судалгааны байгууллагуудад тоо томшгүй олон цагийг өнгөрөөх нь бие махбодийн болон санхүүгийн асар их дарамт юм."

Хэрэв бүх зүйл Эйсайгийн хүлээлтийн дагуу явагдах юм бол FDA бүрэн зөвшөөрлийг өгч, CMS нь Leqembi-г хязгааргүй хамрах болно. Ийм нөхцөлд Альцгеймерийн эрт оношлогдсон 100,000 орчим өвчтөн эмийг гурав дахь жилдээ багтаан нэвтрүүлэх боломжтой болно гэж Эйсай таамаглаж байна. Эйсай хэлэхдээ, Биогенийн Швейцарь дахь үйлдвэрт хангалттай үйлдвэрлэлийн хүчин чадал бий.

Гэвч Чеунг хэлэхдээ, Лекембийг гаргахад тулгарч буй гол бэрхшээл бол эмч нар Альцгеймерийн өвчнийг эрт оношлоход чиглээгүй, учир нь эмчилгээ маш цөөхөн байдаг. CMS нь оношлогооны шинжилгээнд өргөн хэмжээний нөхөн төлбөр олгох шаардлагатай гэж Чеун хэлэв. Эдгээрт одоогоор насан туршдаа нэгээр хязгаарлагддаг PET сканнер, бага хэмжээгээр нөхөн төлдөг тархи нугасны шингэний шинжилгээ зэрэг багтана гэж компани мэдэгдэв. 

"Чи оношилгооны шинэ арга хэмжээ авах бүрд хэсэг хугацаа шаардагдах болно" гэж Чеун хэлэв. "Тэдгээр оношилгооны журмын нөхөн төлбөрийг хийх шаардлагатай бөгөөд улс даяар радиологич, эрүүл мэндийн тусламж үйлчилгээ үзүүлэгчид үүнийг хийж эхлэх хэрэгтэй. Хүмүүс үүнийг хэрхэн хийх талаар хурдасгахад тодорхой хугацаа шаардагддаг" гэж тэр хэлэв.

Эрх бүхий өвчтөнүүдийн 15 орчим хувь нь 65-аас доош насныхан бөгөөд ихэнхдээ хувийн даатгалд хамрагддаг гэж Чеун хэлэв. Хувийн даатгагчид үндсэндээ CMS-ийн даатгалын шийдвэр гаргахыг хүлээж байгаа ч зарим нь даатгалын шийдвэрээ эрт гаргахаар шийдэж магадгүй гэж тэр хэлэв. Eisai хувийн даатгалд хамрагдсан хүмүүст төлбөрийн тусламж үзүүлэх болно гэж Чеун хэлэв.

Гүйцэтгэх захирал хэлэхдээ, "Тэдгээр хүмүүст халаасны зардал маш бага, маш сайн нэвтрэх боломжийг санал болгох илүү уян хатан байдал, олон арга барил байдаг" гэж Гүйцэтгэх захирал хэлэв. Эйсайд байдаг ямар ч үнэ төлбөргүй Leqembi хангах хөтөлбөр шалгуур хангасан даатгалд хамрагдаагүй өвчтөнүүдэд.

Cheung хэлэхдээ Leqembi-ийн жилийн зардал 26,500 доллар нь цаг хугацааны явцад буурах ёстой. Яг одоо эмчилгээг сард хоёр удаа хийж байгаа ч Эйсай эмчилгээний дэглэмийг боловсруулж байгаа бөгөөд эхний 18 сарын дараа өвчтөнүүд сар бүр нэг тунг авах боломжтой.

“Одоохондоо батлагдаагүй байна. Бид ирэх санхүүгийн жилийн эцэс гэхэд засвар үйлчилгээний тунг бөглөнө гэж найдаж байна" гэж Чеун хэлэв. Засвар үйлчилгээний тун нь Leqembi-ийн өртөгийг хоёр дахин бууруулна гэж тэр хэлэв.

CMS XNUMX-р сард Eisai Leqembi-ийн танин мэдэхүйн бууралтыг удаашруулахад үзүүлэх ашиг тус, тархины цус алдалт зэрэг гаж нөлөөний болзошгүй хор уршгийн талаарх асуултад хариулсан мэдээлэл өгвөл хамрах хүрээг өргөжүүлнэ гэж мэдэгдсэн.

CMS-ийн администратор Брукс-ЛаСүр мягмар гарагт "Миний онцолж хэлэх зүйл бол энэ ангид [бид] эдгээр бүтээгдэхүүнүүд юу хийх гэж байгааг олж мэдэхийн тулд илүү их мэдээлэл авахыг үнэхээр хүсч байсан юм." сэтгүүлчидтэй утсаар ярина. "Гэхдээ бид үйлдвэрлэгчид болон өмгөөлөгчдөөс шинэ мэдээлэл сонсоход нээлттэй хэвээр байна."

Eisai хэлэхдээ, гурав дахь шатны туршилтын өгөгдөл нь эдгээр асуултад өндөр түвшний нотлох баримтаар хариулдаг гэж Чеун хэлэв.

Medicare-ийн хамрах хүрээний бодлого маргаантай байдаг. Альцгеймерийн холбоо, XNUMX-р сард CMS-д илгээсэн захидалд, Leqembi-г бүрэн, хязгааргүй хамруулахыг уриалав. Холбооны бодлогын ахлах ажилтан Роберт Эгге хэлэхдээ, CMS нь анх удаагаа ирээдүйн эмийн ангиллыг анхдагч байдлаар хамрахгүй байхаар урьдчилан шийдсэн нь энэ юм.

Medicare-ийн бодлого нь Эйсай, Биоген нарын боловсруулсан Альцгеймерийн эсрэгбиеийн өөр нэг эмчилгээ болох Адухельмийг тойрсон маргаанаас үүдэлтэй. Тус агентлагийн бие даасан зөвлөхүүд өвчнийг удаашруулж байгааг нотлох баримт нотолгоогүй гэж мэдэгдсэн ч FDA 2021 онд эмчилгээг түргэвчилсэн зөвшөөрлийг олгосон. Гурван зөвлөх FDA-ийн шийдвэрийн улмаас огцорсон. A конгрессын асуулга XNUMX-р сард Адухелмийн зөвшөөрөл нь "зөрчилтэй" байсныг олж мэдэв.

Medicare өнгөрсөн XNUMX-р сард Альцгеймерийн өвчнийг эмчлэх тархины товруунд чиглэсэн бүх моноклональ эсрэгбиеийн хамрах хүрээг өвчтөнд ашиг тустай болохыг нотлох илүү нотолгоо авах хүртэл хязгаарлах шийдвэр гаргасан.

"Тэд үүнийг ангийн үндсэн дээр хийх ямар ч шалтгаан байхгүй учраас энэ нь боломжийн бодлого биш" гэж Эгге хэлэв.

Дэлхийн мэдрэлийн эмч нарын хамгийн том холбоо болох Америкийн мэдрэлийн академи энэ сарын эхээр Medicare-д бичсэн захидалдаа Leqembi-ийн XNUMX-р шатны эмнэлзүйн туршилтыг сайтар боловсруулсан, өгөгдөл нь эмнэлзүйн болон статистикийн хувьд чухал ач холбогдолтой гэж мэргэжилтнүүдийн дунд санал нэгтэй байна гэж мэдэгджээ.

Эмнэлзүйн туршилтын үр дүн, New England Journal of Medicine сэтгүүлд нийтлэгдсэн, 27 сарын хугацаанд Лекемби хүлээн авсан хүмүүсийн танин мэдэхүйн бууралт эмчилгээ хийлгээгүй хүмүүстэй харьцуулахад 18%-иар удааширсан болохыг тогтоожээ. Гэхдээ тархины хаван, цус алдалттай зарим өвчтөнд аюулгүй байдлын асуудал бас байсан.

Чикагогийн нутаг дэвсгэрт эмнэлзүйн туршилтанд оролцогчийн үхэл нь леканемабтай холбоотой байж магадгүй гэж шинжээчид үзэж байна. New England Journal of Medicine сэтгүүлд нийтлэгдсэн судалгааны захидал XNUMX-р сард

AAN-ийн ерөнхийлөгч Доктор Орли Авицур CMS-ийг хамрах хүрээний хязгаарлалтыг шинэчлэхийг уриалсан тул эмчилгээ нь FDA-ийн уламжлалт зөвшөөрлийг авсан тохиолдолд Leqembi-д илүү өргөн нэвтрэх боломжтой болно.