Гинкго ген, эсийн эмчилгээний зах зээлийг тасалдуулахын тулд Биофармагийн шинэ даргыг ажилд авлаа

Эсийн болон генийн эмчилгээ нь энэ зууны хамгийн их хүлээгдэж буй шинэ бүтээл байж магадгүй юм. Олон хүмүүсийн хувьд эдгээр нээлтүүд хангалттай хурдан гарч чадахгүй: эсийн эмчилгээ нь хурдан хөгжиж буй хорт хавдартай хүмүүст найдвар төрүүлж, хадуур эсийн цус багадалт гэх мэт удамшлын өвчнийг эмчлэх, магадгүй зүрхний өвчин, чихрийн шижин зэрэг нийтлэг өвчнийг эмчлэх боломжтой. Гэсэн хэдий ч ахиц дэвшил удаашралтай байгаа бөгөөд нэг удаагийн эмчилгээний зардал хүртэл хүрч болно $ 3.5 сая, тэдгээрийг ихэнх өвчтөнүүдэд ашиглах боломжгүй болгодог. Би Ginkgo Bioworks компанийн Biopharma Manufacturing & Life Sciences Tools-ийн шинэ дарга Бехзад Махдавитай ярилцлаа. SynBioBeta 2023, Дэлхийн синтетик биологийн бага хурал, эдгээр амь насыг аврах эмчилгээг илүү хямд болгохын тулд юу хийх хэрэгтэйг ойлгохын тулд.

Эмийн эмийн үйлдвэрлэлийн уламжлалт загвар нь өндөр үнийн шошготой холбоотой юм. Энэ салбар нь маш нарийн зохицуулалттай тул аливаа өөрчлөлтийг хэрэгжүүлэхэд удаан хугацаа шаардагдах бөгөөд урьдчилгаа хөрөнгө оруулалт их шаарддаг. Инноваци нь урт хугацаандаа мөнгө хэмнэж болох ч шинэ технологи нэвтрүүлэх нь тодорхой хэмжээний эрсдэл дагуулдаг бөгөөд тэдгээр нь зардлын хувьд хэр их ашиг тус авчирдагийг мэдэхэд бэрх юм. Тийм ч учраас ихэнх эмийн компаниуд үйл явц, үйл ажиллагааны сайжруулалтад анхаарлаа хандуулж, үр ашгийг 10-20% нэмэгдүүлэх боломжтой. Гэхдээ эсийн болон генийн эмчилгээний эмчилгээг илүү хямд болгох нь биологийн тал дээр үсрэнгүй дэвшил гаргахыг шаардаж байна: "Үйлдвэрлэлийн талын сайжруулалт нь зөвхөн ахиу ашиг авчирдаг" гэж Махдави хэлэв. "Бид биологи руу буцаж ирээд энэ нь хэрхэн ажилладаг талаар илүү сайн ойлголттой болох хэрэгтэй. Синтетик биологи үүнийг хийхэд бидэнд тусалж байна."

Ginkgo Bioworks нийлэг биологийн платформ гэдгээрээ нэрээ гаргасан бөгөөд энэ нь үйлчлүүлэгчдэдээ инженерчлэгдсэн организм ашиглан био суурилсан бүтээгдэхүүн боловсруулахад тусалдаг. Ginkgo нь өргөн хүрээний зах зээлийг хамарсан компаниудтай хамтран ажилладаг амт, үнэртэн to хүнсний өнгө оруулагч, өсгөвөрлөсөн каннабиноидууд, арьс арчилгааны найрлага, материал, болон бусад. Гэхдээ синтетик биологийн компани нь найрлагад нь хязгаарлагдахыг хүсдэггүй. Гинкго өөрсдийн платформыг био эмчилгээний асар том орон зай болгон өргөжүүлсэн тул Махдави томилогдов. Махдави Гинкгод шинэ эмчилгээг арилжааны чиглэлээр хийсэн гайхалтай туршлагаараа ирдэг. Хамгийн сүүлд тэрээр Catalent Pharma Solutions компанийн Глобал нээлттэй инновацийн дэд даргаар ажиллаж байсан ба түүнээс өмнө Швейцарийн үйлдвэрлэгч Лонза компанийн стратегийн инновацийн дэд даргаар бараг 14 жил ажилласан. Одоо Махдави биофарма болон синтетик биологийн гэрлэлтээр энэ салбарт хувьсгал хийх асар их боломжийг олж харж байна. “Фарма нь тогтсон загвартай бөгөөд энэ нь юу хийхдээ сайн. Гэхдээ жинхэнэ сайжруулалтыг биологийн тал дээр хийх ёстой" гэж Махдави бодож байна. "Энэ нь биологийн талаар илүү сайн ойлголт, эсийн инженерчлэлийн өндөр хүчин чадалтай аргуудыг шаарддаг."

Ginkgo-ийн платформ нь эмчилгээний эсийн инженерчлэлийн бүрэн хэмжээний шийдэл юм. Тэдний олон давхар лабораторийн орон зайг "" гэж нэрлэдэг.хөрсний нүх” – нь Ginkgo-ийн биологийн үйлдвэрүүд нь роботууд болон эсийн инженерчлэлийн өндөр хүчин чадалтай орчин үеийн багаж хэрэгслээр тоноглогдсон. Энэ нь Гинкго нь олон зуун мянган эс, молекулын нэгдлүүдийг шалгаж, эмэнд хамгийн ирээдүйтэй нэр дэвшигчдийг тодорхойлох боломжтой гэсэн үг юм. мөн хэмжээгээр үйлдвэрлэхэд хамгийн хэмнэлттэй . Жишээлбэл, Ginkgo Aldevron-тай хамтран ажилласнаар бүтээгдэхүүнээ нэмэгдүүлэх боломжтой болсон 10 дахин их эсийн инженерчлэл, биологийн процессыг сайжруулах. "Энэ нь хэрэв та [энэ бүтээгдэхүүнд зориулж] үйлдвэр барихыг хүсч байгаа бол биологийг сайжруулснаар л 10 дахин жижиг үйлдвэр барьж чадна гэсэн үг" гэж Махдави хэлэв.

Ginkgo платформоороо анхны амжилтаа аль хэдийн харуулсан. COVID-19 тахлын үеэр Гинкго нийгмийн эрүүл мэндийн санаачлагыг гаргаж, Гинкгогийн төвлөрсөн, энэ нь шинээр гарч ирж буй халдварын голомтыг хянахад туслах туршилтын үйлчилгээ үзүүлсэн. Вакцин боловсруулах тал дээр Гинкго Модернатай хамтран ажилласан мРНХ вакцин үйлдвэрлэх оновчтой процессыг хурдан илрүүлэх. COVID-19-ээс гадна Гинкго саяхан бусад биофармагийн түншлэлээ зарлалаа Оптива, Сонголт, ба Мерк, түүнчлэн худалдан авах Circularis, өмчийн РНХ скрининг платформ.

Махдавигийн ажлын гол чиглэл бол эдгээх боломжтой (болон өндөр ашигтай) эд эс болон генийн эмчилгээний талбар юм. FDA-ийн зөвшөөрлийг авсан анхны эсийн эмчилгээний нэг CAR T эсийн эмчилгээ лейкеми, лимфома, миелома өвчний хувьд. Энэхүү нээлтийн эмчилгээнд өвчтөний дархлааны эсийг цуснаас нь авч, хорт хавдрын эсийг онилон устгадаг рецептор нэмж лабораторид өөрчилдөг. Энэ нь амьд эсүүдэд генетикийн нарийн өөрчлөлт хийхийг шаарддаг бөгөөд энэ нь тийм ч хялбар биш юм. Ийм учраас CAR T эмчилгээний зардал дунджаар 700,000-1 сая долларын хооронд, мөн өнөөдрийн зардлын дийлэнх нь тэдгээр өөрчлөгдсөн CAR Т эсийг үйлдвэрлэхээс гардаг. Бид эсийг инженерчлэх чадвараараа маш их замыг туулсан. Гэсэн хэдий ч үүрэн холбооны архитектур нь хар хайрцаг хэвээр байгаа нь эдгээр шинэ аргыг бий болгоход маш хэцүү болгодог.

Одоогоор 1,000 гаруй эсийн болон генийн эмчилгээний эмнэлзүйн туршилтууд явагдаж байна ClinicalTrials.gov сайтад бүртгүүлсэн боловч өнөөдрийг хүртэл ердөө 14 нь зөвшөөрөгдсөн байна. Эдгээр туршилтуудын дийлэнх нь 1 эсвэл 2-р үе шатанд байгаа бөгөөд энэ нь тэдгээрийг арилжаалахаас хол байна гэсэн үг юм. FDA-ийн зөвшөөрлийн дамжуулах хоолойн амжилтын түвшин хэр бага байгааг харгалзан эдгээр боломжит эмүүд хэзээ ч зах зээлд гарахгүй байх магадлалтай. Тийм ч учраас хамгийн сайн зорилтуудыг олж илрүүлэхийн тулд эхний шатанд хөрөнгө оруулалт хийх нь амжилттай эмчилгээг хөгжүүлэхэд маш чухал юм: "Бид хамгийн оновчтой эмийг үйлдвэрлэхэд биш, харин оновчтой аргаар үйлдвэрлэхэд анхаарлаа хандуулдаг" гэж Махдави хэлэв. Синтетик биологийн хэрэгслүүд болон ажлын урсгалууд нь биологийн нарийн төвөгтэй байдлыг зохицуулах зорилготой бөгөөд эсэд суурилсан эмчилгээг хөгжүүлэхэд амжилтанд хүрэх боломжийг нэмэгдүүлдэг.

Биологийн инженерчлэлийн өндөр хүчин чадалтай багаж хэрэгсэлд ихээхэн ахиц дэвшил гарсан бөгөөд энэ нь шинэ эс, генийн эмчилгээг хөгжүүлэх зардал, цаг хугацааг бууруулах боломжтой юм. Гинкго тэд эргэн тойрондоо барьж чаддаг гэдгээ харуулсан 10,000 CAR T эсийн номын сан аль нь хамгийн ирээдүйтэй нэр дэвшигч болохыг хараарай. Жишээлбэл, тэд ядрахад илүү тэсвэртэй, хөгжүүлэхэд ашиглаж болох эсийн дэд бүлгийг олжээ. хатуу хавдрын эмчилгээ. Өндөр хүчин чадалтай эсийн инженерчлэлийг биоинформатиктай хослуулан ашиглах нь шинэ зорилт болгонд онох цохилтын тоог нэмэгдүүлэх боломжтой: "Арван жилийн өмнө "Би 10,000 CAR T бүтээцийг харна" гэж хэлэх нь мөрөөдөл байсан. , гэхдээ өнөөдөр 1 сая бүтээн байгуулалтыг харах нь саад болохгүй" гэж Махдави хэлэв.

Биофармагийн компаниудын хувьд энэ төрлийн өндөр бүтээмжтэй хэмжүүрийг R&D дэд бүтцээ бүхэлд нь шинэчлэхийн тулд хамгийн сүүлийн үеийн технологид их хэмжээний хөрөнгө оруулалт хийхгүйгээр хэрэгжүүлэхэд илүү хэцүү байдаг. Ийм учраас энэ чиглэлээр мэргэшсэн синтетик биологийн компаниудтай хамтран ажиллах нь биофармд ихээхэн хэмнэлт авчрах болно. "Эцсийн эцэст та хамгийн богино хугацаанд хамгийн оновчтой бүтээгдэхүүн, үйлдвэрлэлийн оновчтой нөхцлийг хэрхэн олж авах тухай юм. Энэ бол Гинкго биофармд авчирдаг зүйл юм" гэж Бехзад хэлэв. Синтетик биологи нь биофармагийн эм боловсруулах замыг системтэйгээр тасалдуулж, амь насыг аврах эмчилгээг хүмүүст илүү хурдан хүргэхэд тусална гэж тэр төсөөлж байна.

Баярлалаа Катя Тарасава Энэ нийтлэлийн талаар нэмэлт судалгаа хийх, тайлагнах. Би SynBioBeta-г үүсгэн байгуулагч бөгөөд миний бичсэн зарим компаниуд, тэр дундаа Ginkgo Bioworks нь ивээн тэтгэгч юм. SynBioBeta хурал болон долоо хоног тутмын хоол боловсруулах.